AI制药步入下半场：临床开发能力成商业价值兑现关键点
AI制药行业正迎来一场从技术叙事到价值兑现的深刻转变。过去一个月内，诺和诺德、礼来、阿斯利康等跨国药企相继抛出总额近百亿美元的AI制药合作订单，国内石药集团、晶泰控股等企业也频频签下重磅授权。然而，热闹背后，行业共识逐渐清晰：AI在靶点发现和分子设计阶段已证明效率优势，但能否真正跨越临床验证的“死亡之谷”，才是决定商业价值兑现的关键。
百亿美元订单密集落地，AI制药进入“真金白银”验证期
6月以来，AI制药领域大额合作进入井喷期。诺和诺德与Deep Apple Therapeutics达成8.12亿美元合作，礼来与Juvena Therapeutics签署超6.5亿美元协议，阿斯利康与石药集团达成最高53亿美元合作，晶泰控股与DoveTree LLC签署数十亿美元管线授权意向书，赛诺菲以最高5.45亿欧元引入Formation Bio的口服JAK/SYK抑制剂。不到一个月，近百亿美元流向AI制药赛道。
这一轮合作并非简单的“概念投资”。国内AI制药起步较晚，但石药集团等传统药企凭借AI药物发现平台，已实现3项对外授权，其AI平台使新药早期发现时间缩短超30%，研发成本降低近一半，候选化合物筛选准确率提高近3倍。与此同时，英矽智能完成约1.23亿美元E轮融资，其研发的Rentosertib成为全球首个由AI主导发现并进入II期临床试验的药物，并于今年7月正式启动III期临床，成为AI制药的里程碑事件。
AI分子I期成功率高达90%，但II期遭遇“死亡之谷”
波士顿咨询2024年发布的研究显示，AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%—90%，远高于50%的历史平均水平。然而，进入更依赖疾病机制理解的II期后，成功率回落至约40%，与行业历史均值持平。这一“冰火两重天”的数据，揭示了AI制药当前的核心矛盾：AI在分子设计阶段的效率优势，很可能在临床验证阶段被大量损耗。
全球医药研发追踪机构Biomedtracker数据显示，新分子实体II期通过率仅25.6%。业界观点认为，AI应用的底层逻辑仍是对现有知识的关联性分析，在靶点发现和分子设计上可大幅提速，但算法驱动下涌现的大量候选分子，极易在进入真实临床前（动物试验）阶段夭折。微芯生物研发总监潘德思指出，AI制药推进至临床II期概念验证是对技术的重大肯定，但临床试验阶段有固定规律，需要长时间验证安全性和疗效，AI对该阶段的助力尚未完全显现。
从“化学模型”到“生物模型”，AI制药必须打破投入失衡
摩根士丹利今年2月发布的行业报告《跨越分子：2026年是人工智能药物发现的成败之年》提出“化学模型”与“生物模型”二分法。化学模型以结构生物学为支撑，解决“药物分子如何实现成药”；生物模型则聚焦回答“新药研发该往哪走”，即疾病机制与靶点因果关系。目前，全球研发资源过度向化学模型倾斜，对揭示疾病底层逻辑的生物模型投入明显不足。一项国际研究显示，仅不足24%的AI药物发现公司将AI应用于临床前阶段的人体疾病生物学研究。
这意味着，即便AI在前端靶点发现阶段赢得效率，若后端缺乏对疾病机制因果验证的投入，仍将面临大量试错成本。业界期待AI给出更具突破性的解法：通过强化疾病机制解析与临床需求锚定，在研发早期即提升决策质量，从源头提高进入临床阶段候选化合物的有效性与成功概率。赵宇团队基于计算医学平台构建的胰腺癌疾病生物学模型，已推进至I期临床，正是这一路径的探索。
盈利难题与数据瓶颈：商业化落地的最后障碍
尽管AI制药营收高速增长，但行业整体仍未走出亏损。晶泰科技2024年营收2.66亿元，经调整净亏损4.57亿元；英矽智能营收6.14亿元，净利润亏损1.2亿元。亏损背后，核心原因在于AI药物尚未实现上市销售，商业价值仍待确认。目前全球进展最快的AI药物尚处于临床III期，距获批上市仍有距离。
数据瓶颈则是另一关键制约。皓元医药董事长郑保富认为，高质量数据是AI制药当前主要瓶颈。正大天晴总裁助理曹奋泽指出，高质量训练数据缺乏，受限于获取成本、隐私合规与共享机制薄弱，尤其在罕见病或新靶点研究中尤为突出，负面结果记录不全也妨碍模型全面学习。未来发展需聚焦三方面：加快推进数据共享与标准制定，强化多模态融合提升模型泛化能力，探索将物理规律嵌入AI模型提高科学准确性，并发展可解释AI工具提升行业信任度。
全链条AI渗透加速，五年后或成行业标配
AI技术正加速渗透医药制造全链条。在靶点发现环节，英矽智能已完成TNIK抑制剂的靶点发现；化合物发现环节，药明康德自主研发平台将化合物设计周期缩短60%以上；临床试验环节，AI用于患者招募、试验设计及结果输出，康龙化成通过控股海心智惠大幅提升临床试验效率。正大天晴搭建了从分子设计到临床开发、从安全评估到合规管理的AI制药核心平台，石药集团AI平台使新药早期发现时间缩短超30%。
业内专家预言：“五年后你将无法在没有AI的情况下设计出一种药物。”潘德思对此表示认同，AI技术应用在早期分子发现已展现速度优势，将来扩展至各个环节将进一步提升研发效率，行业提速趋势不可逆转，药企若不应用AI技术，在激烈竞争中将面临淘汰危机。但正如多位受访者强调，AI无法消除药物研发的不确定性，它能让不确定性得到更早、更清晰的暴露，而临床开发能力如何将这种暴露转化为商业价值，正是下半场的真正考验。